Luspatercept bei der nicht-transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie

16.08.2023
Die frühe Nutzenbewertung von Luspatercept (Reblozyl®) betrifft ein neues Anwendungsgebiet. Luspatercept wurde jetzt zugelassen zur Behandlung von Patientinnen und Patienten (Pat.) mit nicht-transfusionsabhänger Anämie bei Beta-Thalassämie.

Der G-BA hat keine Subpopulationen gebildet. Das IQWiG wurde mit der Dossierbewertung beauftragt. Pharmazeutischer Unternehmer und IQWiG kommen zur gleichen Bewertung. Einen Überblick über Vergleichstherapie und Bewertungsvorschläge gibt Tabelle 1.

Tabelle 1: Berechnung des Zusatznutzens durch pU und IQWiG

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pU – pharmazeutischer Unternehmer; ZVT – zweckmäßige Vergleichstherapie;

Unsere Anmerkungen sind:

  • Standard bei Pat. mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie ist eine supportive Therapie mit Symptom-abhängiger Transfusion von Erythrozytenkonzentraten. Dem entspricht die für dieses Verfahren festgelegte zweckmäßige Vergleichstherapie.
  • Basis der frühen Nutzenbewertung ist BEYOND, eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-II-Studie zum Vergleich von Luspatercept gegenüber Placebo.
  • Luspatercept führte zur Steigerung des Hämoglobingehaltes, zur Senkung der Transfusionsfrequenz von Erythrozytenkonzentration und zur Verbesserung von Parametern der Lebensqualität.
  • Die Rate schwerer unerwünschter Ereignisse wurde durch Luspatercept nicht signifikant gesteigert. Das Muster der Nebenwirkungen entspricht den bisherigen Erfahrungen.

Luspatercept ist eine Therapieoption bei Pat. mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Die individuelle Entscheidung zum Einsatz wird durch die klinische Symptomatik und die Transfusionshäufigkeit bestimmt.

 

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