Pegcetacoplan bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH)

09.08.2022
Dies ist das erste Verfahren zu Pegcetacoplan (Aspaveli®) und das zweite Verfahren zu einem neuen Arzneimittel für Patientinnen und Patienten (Pat.) mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).

Pegcetacoplan ist zugelassen für die Behandlung von erwachsenen Pat. mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind. Pegcetacoplan hat einen Orphan-Drug-Status. Der Bericht wurde vom G-BA erstellt. Einen Überblick über Vergleichstherapie und Bewertungsvorschläge gibt Tabelle 1.

Tabelle 1: Berechnung des Zusatznutzens durch pU und IQWiG

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Unsere Anmerkungen sind:

  • Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene hämatologische Erkrankung mit variabler klinischer Ausprägung. Standard der Erstlinientherapie bei symptomatischen Pat. ist die Behandlung mit einem C5-Inhibitor. Auch bei persistierender Anämie aufgrund extravasaler Hämolyse wird die Therapie in der Regel fortgesetzt, da bisher keine alternativen Therapien verfügbar sind, die die extravasale Hämolyse verhindern können.
  • Pegcetacoplan ist ein C3- und damit ein proximaler Komplement-Inhibitor. Er hemmt die intra- und verhindert die extravasale Hämolyse.
  • Basis der frühen Nutzenbewertung von Pegcetacoplan ist die internationale, offene, randomisierte Phase-III-Studie PEGASUS bei Pat. mit persistierender Anämie und Retikulozytose unter Therapie mit Eculizumab. Eingeschlossen wurden 80 Pat.
  • Pegcetacoplan führte im Vergleich gegenüber einer Fortsetzung der Eculizumab-Therapie zur Senkung der Transfusionsfrequenz von 82,9% auf 15,9%, zur Steigerung des Hämoglobingehaltes, zur signifikanten Reduktion der Retikulozytose (die als Ausdruck der suboptimal kontrollierten (primär extravasalen) Hämolyse gewertet werden kann) und zur Verbesserung der Lebensqualität.
  • Schwere unerwünschte Ereignisse waren selten und führten nicht zu Therapieabbrüchen.

Pegcetacoplan ist die neue Standardtherapie bei Pat. mit PNH, die unter C5-Blockade für mindestens drei Monate weiterhin eine symptomatische Anämie aufweisen, die auf dem Boden einer extravasalen Hämolyse entstanden ist.

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