Frühe Nutzenbewertung von Siltuximab

Die Nutzenbewertung für Siltuximab als erstes, in Europa für die Therapie von Patienten mit multizentrischem Morbus Castleman zugelassenes Medikament findet im Rahmen seines Status als Arzneimittel für eine seltene Erkrankung (Orphan Drug) statt. Der pharmazeutische Unternehmer beantragt die Feststellung eines erheblichen Zusatznutzens. Der G-BA Bericht ist detailliert. Er enthält keine Empfehlung für die Kategorisierung des Zusatznutzens.
Unsere Anmerkungen sind: 

• Die Zulassungsstudie für Siltuximab ist die erste, multizentrische, prospektiv randomisierte Studie zur Wirksamkeit eines Arzneimittels beim multizentrischen Morbus Castleman.

• Der Vergleich gegenüber Placebo ist formal korrekt, da es keine zugelassenen Arzneimittel zur Therapie von MCD-Patienten gibt. Allerdings werden in der klinischen Behandlungsrealität nicht nur symptomlindernde Präparate im Sinne von Best Supportive Care, sondern auch Medikamente mit dem Anspruch einer langfristigen Remission eingesetzt.

• Siltuximab führt zu einer statistisch signifikanten und klinisch relevanten Reduktion der Morbidität.

• Eine Aussage zum Einfluss von Siltuximab auf die Gesamtüberlebenszeit ist zum jetzigen Zeitpunkt nicht möglich und angesichts des frühen Crossover-Designs auch langfristig schwierig.

• Häufige Nebenwirkungen von Siltuximab sind Hautjucken, Infektionen der oberen Atemwege und Exanthem. Diese Nebenwirkungen sind nicht schwerwiegend.

• Die Durchführung der ersten, randomisierten Studie für ein neues Medikament beim Multizentrischen Morbus Castleman ist verdienstvoll, auch wegen der Erarbeitung einer eigenen Symptomskala.

• Da Siltuximab nicht gegenüber anderen, in Deutschland eingesetzten, remissionsinduzierenden Therapieformen getestet wurde, ist der Zusatznutzen nicht quantifizierbar.

Die vollständige Stellungnahme finden Sie hier.