Version=2027
System=DRG
ID=6251061875
Helper=Universitätsklinikum Heidelberg#{r}#{n}Dr. med. Markus Thalheimer#{r}#{n}Dieser Antrag wurde durch die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und medizinische Onkologie e.V. vorformuliert.
DisplayName=Valoctocogen roxaparvovec
Name=Valoctocogen roxaparvovec
AltName=Roctavian®
Description=Wirkweise:#{n}Valoctocogen roxaparvovec gehört zu den Arzneimitteln für neuartige Therapien, die als "Gentherapieprodukte" bezeichnet werden. Dabei handelt es sich um ein Medikament, das durch die Zuführung von Genen in den Körper wirkt. (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene). Das Virus (AAV5) wurde so verändert, dass es das Gen für den Faktor VIII enthält, der bei Patienten mit Hämophilie A fehlt. Nach der Verabreichung an den Patienten soll das Virus das Faktor-VIII-Gen in die Leberzellen tragen, so dass diese den fehlenden Faktor VIII über einen langen Zeitraum produzieren können. Dadurch soll die Blutungsstörung unter Kontrolle gebracht werden.#{n}#{n}Evidenzlage: #{n}Eine klinische Phase III-Studie (270-301), an der 134 erwachsene männliche Patienten mit schwerer Hämophilie A (Restaktivität <= 1IE/dl) teilnahmen, ergab, dass Valoctocogene roxaparvovec die Faktor-VIII-Aktivität wirksam erhöht und dass diese Erhöhung mindestens zwei Jahre lang anhält. 24 Monate nach Verabreichung einer Einzeldosis des Arzneimittels wiesen 74% der Patienten einen durchschnittlichen Faktor-VIII-Aktivitätswert von mindestens 5 internationalen Einheiten pro Deziliter (IE/dL) auf, was ein Maß für nur noch eine leichte Hämophilie ist. Quelle: Fachinformation November 2025 #{n}#{n}Dosierung: #{n}6×10 Vektorgenomen (vg) pro Kg Körpergewicht als einmalige Infusion i.v.
HasNoProcs=false
ProcCodes=6-00k.b
Procedures=Zusatzschlüssel: 5-936.1 Verwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien; Internationale Zulassung
MedicalDevice=0
RiscClass=-1
RiscClassComment=
TradeName=
CeMark=
Indication=Valoctocogen roxaparvovec wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).
Replacement=Valoctocogen roxaparvovec löst vor allem die Gabe von rekombinanten und plasmatischen Gerinnungsfaktor VIII Präparaten (ZE2026-139, ZE2026-97) ab.#{n}Ferner kommen die Wirkstoffe Turoctocog alfa pegol, Damoctocog alfa pegol oder Emicizumab (NUB Status 1) zum Einsatz.
WhatsNew=In den Informationen nach §6 Abs. 2 KHEntgG für 2026 hat Valoctocogen roxaparvovec den Status 1.
Los=Zur Veränderung der Verweildauer im Krankenhaus können derzeit aufgrund fehlender Erfahrungen keine Aussagen gemacht werden.
InGermanySince=15.9.2022 
MedApproved=24.8.2022
HospitalCount=Valoctocogen roxaparvovec wurde von 270 Kliniken in Deutschland für 2026 als NUB angefragt. Der tatsächliche Einsatz dürfte auf wenige Zentren begrenzt sein.
HigherCosts=Sachkosten:#{n}Dosierung: 6×1013 Vektorgenomen (vg) pro Kilogramm Körpergewicht#{n}Preis: Eine Durchstechflasche enthält 16x1013 Vektorgenome in 8 ml Lösung. Der Preis für eine Flasche beträgt 29.794,27 € (Rote Liste (AVP(EB)) inkl. MwSt., Stand 29.8.2026).#{n}#{n}Ein Patient mit einem Körpergewicht von 75 kg benötigt 450x1013 vg, entsprechend 28,125 Flaschen. Der Preis ohne Verwurf beträgt 837.963,85 €.#{n}#{n}Personalkosten:#{n}Für die Zubereitung: ca. 120 Minuten (MTD Apotheke)#{n}Für die Applikation: ca. 300 Minuten (ÄD) und ca. 150 Minuten (PD)#{n}Für die Überwachung: ca. 300 Minuten (PD), ca. 300 Minuten (ÄD)
DRGs=
WhyNotRepresented=Valoctocogen roxaparvovec wurde im Jahr 2022 zugelassen und ist seitdem in Deutschland auf dem Markt. #{n}Für das Datenjahr 2025 sollten daher aus den Kalkulationshäusern Kostendaten für den Einsatz vorliegen. #{n}Wir vermuten, dass die Stichprobe jedoch zu klein war, als dass genügend Kosten- und Leistungsinformationen aus den Krankenhäusern vorliegen, um damit eine sachgerechte Abbildung im G-DRG System 2027 zu ermöglichen.#{n}Die zusätzlichen Kosten von ca. 837.000 € pro Applikation können aber mit der/den betroffenen Fallpauschale(n) allein nicht ausreichend abgebildet werden und Valoctocogen roxaparvovec ist bisher im ZE Katalog nicht enthalten.
RequestedEarlierOther=false
CheckSum=0334f9932733f5a5b85be36ae49eb54947c4f73f