Version=2027
System=DRG
ID=191324509
Helper=Universitätsklinikum Heidelberg#{r}#{n}Dr. med. Markus Thalheimer#{r}#{n}Dieser Antrag wurde durch die deutsche Gesellschaft für Hämatologie und medizinische Onkologie e.V. vorformuliert.
DisplayName=Danicopan
Name=Danicopan
AltName=Voydeya®
Description=Wirkweise:#{n}Danicopan bindet reversibel an den Komplementfaktor D (FD) und wirkt als selektiver Inhibitor der FD-Funktion. Durch die FD-Hemmung blockiert Danicopan selektiv den alternativen Weg (AP) der Komplementaktivierung. Die beiden anderen Komplementwege (klassisch und Lektin) bleiben aktiv. Die Hemmwirkung von Danicopan auf die AP-Aktivierung verhindert die Ablagerung von C3-Fragmenten auf den roten Blutkörperchen bei PNH. Diese Ablagerung ist eine der Hauptursachen für die extravaskuläre Hämolyse (EVH), die bei einer kleinen Untergruppe von PNH-Patienten, die einen C5-Inhibitor erhalten, klinisch signifikant werden kann. Die Aufrechterhaltung der C5-Hemmung durch Eculizumab oder Ravulizumab kontrolliert die lebensbedrohlichen pathophysiologischen Folgen der terminalen Komplementaktivierung, die der PNH zugrunde liegt. Bei der PNH fehlen CD55 und CD59 als komplement-regulierende Proteine. Dies führt zu einer unkontrollierten Komplementaktivierung und mündet in der Bildung des Membranangriffskomplexes und damit in einer intravasalen Lyse der Erythrozyten.#{n}#{n}Evidenzlage:#{n}Die Wirksamkeit und Sicherheit von Danicopan bei erwachsenen Patienten mit PNH, die eine klinisch signifikante EVH aufweisen, wurde in einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, Placebo kontrollierten Phase-III-Studie (ALXN2040-PNH-301) untersucht. An der Studie nahmen 86 Patienten mit PNH teil, die in mindestens den vorausgegangenen 6 Monaten mit einer stabilen Dosis Ravulizumab oder Eculizumab behandelt worden waren und eine Anämie (Hämoglobin [Hb] ≤ 9,5 g/dl [5,9 mmol/l]) mit einer absoluten Retikulozytenzahl von ≥ 120 × 109/l zeigten. Primärer Studienzeitraum war 12 Wochen.#{n}Der primäre Endpunkt war die Veränderung des Hb-Werts von Studienbeginn bis Woche 12.#{n}Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab war Placebo als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab im Hinblick auf den primären Endpunkt überlegen und führte zu einem statistisch signifikanten Anstieg des Hb-Werts von Studienbeginn bis Woche 12: mittlere LS-Veränderung des Hb-Werts ab Studienbeginn betrug 2,94 g/dl Danicopan-Gruppe. Der Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen betrug 2,39 g/dl (95 %-KI: [1,46] (1,63 [1,01], 3,06 [1,90]))#{n}#{n}Danicopan erzielte auch bei allen 4 sekundären Endpunkten eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu Placebo: Anteil von Patienten mit Hb-Anstieg von ≥ 2 g/dl in Woche 12 ohne Transfusionen (59,5 % vs. 0 %), Anteil von Patienten mit Transfusionsvermeidung (83,3 % vs. 38,1 %), Veränderung des FACIT-Fatigue-Scores (7,97 vs. 1,85), Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl (−83,8 vs. 3,5).#{n}#{n}Die Wirksamkeitsergebnisse bis Woche 72 stimmen mit denen von Woche 12 und Woche 24 überein und sprechen für die Dauerhaftigkeit und Aufrechterhaltung der Wirkung im zeitlichen Verlauf  #{n}Quelle Fachinformation, Stand Januar.2026#{n}#{n}Dosierung:#{n}150 mg dreimal täglich oral. Die Dosis kann, je nach klinischem Ansprechen, nach mindestens 4 Wochen Behandlung auf 200 mg dreimal täglich erhöht werden.
HasNoProcs=false
ProcCodes=6-00n.9
Procedures=
MedicalDevice=0
RiscClass=-1
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Indication=Danicopan wird angewendet als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine residuale hämolytische Anämie haben.
Replacement=Es handelt sich um eine Add-on Therapie in der PNH, die zusätzlich zu Ravulizumab oder Eculizumab gegeben wird.#{n}Bei PNH sind bereits einige Medikamente im Markt und über Zusatz- oder NUB-Entgelte abgebildet:#{n}Eculizumab (ZE2026-210), Ravulizumab (ZE2026-231) sowie Pegcetacoplan, Danicopan und Iptacopan (alle NUB Status 1). Einige Substanzen sind jeweils für bestimmte Voraussetzungen zugelassen. Crovalizumab ergänzt die Behandlung in bestimmten Indikationen und hat gegenüber Eculizumab und Ravulizumab den Vorteil der s.c. Anwendung. Insgesamt sind die Therapieoptionen bei der PNH mittlerweile vielfältig, in der Onkopedia Leitlinie von September 2024 sind diese ausführlich dargelegt.
WhatsNew=Es handelt sich um ein neues Medikament, das erst im April 2024 zugelassen wurde.#{n}Für 2025 erhielt Danicopan erstmals den NUB-Status 1.#{n}In den Informationen nach §6 Abs. 2 KHEntgG für 2026 hat Danicopan den Status 1.
Los=Zur Veränderung der Verweildauer im Krankenhaus können derzeit aufgrund fehlender Erfahrungen keine Aussagen gemacht werden.
InGermanySince=April 2024
MedApproved=19.04.2024
HospitalCount=Danicopan wird in ca. 300 Kliniken in Deutschland eingesetzt (Schätzung aufgrund der NUB-Anfragen des Vorjahres). Erwartet wird der Einsatz in Kliniken, die bereits andere Substanzen gegen PNH einsetzen.
HigherCosts=Sachkosten:#{n}Danicopan wird in zwei unterschiedlichen Dosierungen angewandt (3 x 150 mg oder 3 x 200mg). Der Packungspreis (= Monatspackung) für die niedrige Dosierung von 150mg TID beträgt 7.354,51 € (Rote Liste inkl. MWSt (AVP(EB)), Stand 29.08.2026) und für die höhere Dosierung von 200mg TID 9.802,30 € (Rote Liste inkl. MWSt (AVP/(EB)), Stand 29.08.2026). #{n}Daraus ergeben sich Tagestherapiekosten von ca. 245,15 € bis 326,74 € je nach Dosierung. Bei einem stationären Aufenthalt von 7 Tagen ergäben sich damit Kosten für Danicopan von etwa 1700 € bis 2.300 €.#{n}#{n}Personalkosten:#{n}Bei oraler Gabe entsteht kein zusätzlicher Personalaufwand.#{n}#{n}Da das Medikament eine orale Dauertherapie ist, geschieht es eher selten, dass ein Patient für diese orale Gabe stationär behandelt wird und somit in eine organspezifische DRG gruppiert wird. Es kommt sehr viel häufiger vor, dass der Patient wegen einer anderen Erkrankung aufgenommen wird und dieses Medikament als seine Dauermedikation weiter erhält. Die Kosten für dieses Medikament können daher in vielen DRGs vorkommen und sind möglicherweise auch nicht konkret dem Fall zugeordnet. Die DRG Q63A wäre für den eher seltenen Fall der PNH als Hauptdiagnose zutreffend, es wird aber überwiegend andere Konstellationen unter Dauertherapie mit Danicopan geben.
DRGs=
WhyNotRepresented=Danicopan wurde im April 2024 zugelassen und ist seitdem in Deutschland auf dem Markt.#{n}Für das Datenjahr 2025 könnten aus den Kalkulationshäusern erste Kostendaten für den Einsatz vorliegen, sehr wahrscheinlich aber nicht in ausreichendem Umfang, um damit eine sachgerechte Abbildung im G-DRG System 2027 zu ermöglichen.#{n}Die zusätzlichen Kosten von ca. 250 bis 330 € pro Tag können aber mit den entsprechenden Fallpauschalen allein nicht ausreichend abgebildet werden und Danicopan ist bisher im ZE Katalog nicht enthalten. #{n}Aufgrund der hohen Kosten des Medikaments kommt es zu einer Unterfinanzierung in den entsprechenden Fällen der betroffenen DRG(s).
RequestedEarlierOther=false
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