Frühe Nutzenbewertung von Ruxolitinib – Stellungnahme der DGHO

18.01.2013

Ruxolitinib (Jakavi®) ist ein neues Medikament zur Behandlung von Patienten mit Myelofibrose. Ruxolitinib ist die erste klinisch verfügbare Substanz, die gezielt in den JAK/STAT-Signalübertragungsweg eingreift. Es ist ein wirksamer Inhibitor der Januskinasen JAK1 und JAK2. Als Klasse I-Inhibitor hemmt Ruxolitinib die Aktivierung von JAK2, unabhängig vom Mutationsstatus. Jakavi® wurde von der EMA im Status eines Medikamentes zur Behandlung einer seltenen Erkrankung (Orphan Drug) zugelassen. Indikation ist die Behandlung von Erwachsenen mit Myelofibrose und Splenomegalie oder anderen Krankheitssymptomen wie Fieber, Nachtschweiß, Knochenschmerzen oder Gewichtsverlust. Ruxolitinib wird oral appliziert.

Im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung (AMNOG) hatten G-BA und IQWiG am 17. Dezember 2012 ihre Berichte zum Nutzen und zur Zahl der zu behandelnden Patienten veröffentlicht. Experten der DGHO haben hier eine differenzierte Stellungnahme (siehe Anhang) erstellt und kommen zu folgenden Schlussfolgerungen:

•    Der Bericht des G-BA zum Nutzen von Ruxolitinib und die Berechnungen des IQWiG zu Patientenzahl und Kosten sind detailliert und Methoden-orientiert durchgeführt.
•    Dem Antrag des pharmazeutischen Unternehmers, dass die für einen beträchtlichen Zusatznutzen notwendigen Voraussetzungen erfüllt sind, wird in dem Bericht nicht widersprochen.

Die Kritikpunkte der DGHO an der Bewertung von G-BA und IQWiG  lassen sich folgendermaßen zusammenfassen:

•    Ruxolitinib ist ein effektives Medikament zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder anderer krankheitsbedingter Symptome bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose oder mit Myelofibrose nach Essentieller Thrombozythämie bzw. nach Polycythaemia Vera. Symptomatik und Ansprechen bestimmen Indikation und Dauer der Therapie.
•    Die spezifischen unerwünschten Ereignisse von Ruxolitinib überlagern sich mit Myelofibrose-bedingten Komplikationen. Schwere Nebenwirkungen sind durch geeignete Maßnahmen überwach- und behandelbar.
•    Mangels umfassender und flächendeckender Register ist die Zahl der zu behandelnden Patienten in Deutschland nicht exakt zu bestimmen.
•    Der Bericht des G-BA hat redaktionelle Defizite.

Die vollständige Stellungnahme finden Sie hier.