Frühe Nutzenbewertung von Ponatinib bei der Chronischen Myeloischen Leukämie – Stellungnahme der DGHO

25.11.2013

Die Frühe Nutzenbewertung von Ponatinib (Iclusig®) wird im Rahmen seines Status als Medikament zur Behandlung einer seltenen Erkrankung (Orphan Drug) durchgeführt. Ponatinib ist zugelassen für definierte Krankheitssituation der Chronischen Myeloischen Leukämie (CML) sowie der Philadelphia-Chromosom positiven Akuten Lymphatischen Leukämie (Ph+ ALL). Der pharmazeutische Unternehmer beantragt die Feststellung eines erheblichen Zusatznutzens. Unsere Anmerkungen zum Dossier des pharmazeutischen Unternehmers und zum Bericht des G-BA sind:

  • Eine Versorgungslücke besteht bei Patienten mit
    • CML in allen Phasen der Erkrankung, wenn eine der folgenden Bedingungen erfüllt ist:
      • Resistenz oder Unverträglichkeit gegenüber den Tyrosinkinase-Inhibitoren Dasatinib oder Nilotinib
      • Vorliegen einer T3151I BCR-ABL Mutation
    • Ph+ ALL, wenn eine der folgenden Bedingungen erfüllt ist:
      • Resistenz gegenüber dem Tyrosinkinase-Inhibitor Dasatinib
      • Unverträglichkeit von Dasatinib und keine Eignung für eine Behandlung mit dem Tyrosinkinase-Inhibitor Imatinib
      • Vorliegen einer T3151I BCR-ABL Mutation
  • Die Durchführung einer Phase II Studie ist bei diesen beiden seltenen Erkrankungen und in diesen Therapiesituationen angemessen (Orphan Drug).
  • Ponatinib ist ein hoch wirksamer Tyrosinkinase-Inhibitor. Er kann auch in fortgeschrittenen Erkrankungssituationen und bei Resistenz gegenüber anderen Tyrosinkinase-Inhibitoren zu dauerhaften hämatologischen, zytogenetischen und molekularen Remissionen führen.
  • Aktuelle, nicht im Dossier des pharmazeutischen Unternehmers enthaltene Daten zeigen eine hohe Rate schwererarterieller und venöser Gefäßkomplikationen mit einem signifikant erhöhten Risiko für das Auftreten von Herzinfarkten, Schlaganfällen oder peripherer arterieller Verschlusskrankheit unter Therapie mit Ponatinib. Angesichts der neu dokumentierten Nebenwirkungen halten wir es derzeit nicht für möglich, den Nutzen von Ponatinibinsgesamt oder für einzelne Subgruppen abschließend zu quantifizieren.

Die vollständige Stellungnahme finden Sie hier.