Crizanlizumab bei Sichelzellkrankheit

07.04.2021
Diese frühe Nutzenbewertung von Crizanlizumab (Adakveo®) ist das erste Verfahren für ein neues Arzneimittel bei der Sichelzellkrankheit.

Crizanlizumab ist zugelassen bei Patienten ≥16 Jahren zur Prävention rezidivierender vasookklusiver Krisen bei Sichelkrankheit. Aufgrund des Orphan-Drug-Status wurde der Bericht vom G-BA erstellt. Subgruppen sowie Bewertungsvorschläge sind in Tabelle 1 zusammengefasst.

Tabelle 1: Berechnung des Zusatznutzens

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Unsere Anmerkungen sind:

  • Auf die früher übliche Bezeichnung Sichelzellanämie sollte entsprechend der internationalen Nomenklatur verzichtet werden, da erstens nicht alle Formen der Sichelzellkrankheit mit einer Anämie einhergehen und zweitens nicht die Anämie, sondern die Hämolyse und die durch Gefäßverschluss bedingten Krisen und deren Folgen das Krankheitsgeschehen bei weitem dominieren.
  • Standard in Prävention von rezidivierenden, vasookklusiven Schmerzkrisen ist Hydroxycarbamid.
  • Basis der frühen Nutzenbewertung ist SUSTAIN, eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-II-Studie mit 132 Patienten.
  • Crizanlizumab führte zur signifikanten Reduktion der Rate vasookklusiver Krisen (VOC) von 2,98/Jahr im Placebo-Arm auf 1,6/Jahr im Verum-Arm (p=0,01) und zu einer Senkung der Krankenhaustage mit 6,87 vs 4,00 Tage (n.s.).

Die Sichelzellkrankheit ist eine sehr morbiditätsträchtige Erkrankung mit hohem ungedecktem, medizinischem Bedarf. Crizanlizumab ist eine wirksame Option zur Prävention von VOC bei Patienten unter Therapie mit Hydroxyurea oder bei Patienten, die aufgrund von Nebenwirkungen keine Therapie mit Hydroxyurea erhalten können.


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