Gilteritinib in der Zweitlinientherapie der FLT3mut AML
09.04.2020
Die frühe Nutzenbewertung von Gilteritinib (XospataTM) ist das fünfte Verfahren zu einem neuen Arzneimittels in der Therapie der akuten myeloischen Leukämie (AML) und das zweite Verfahren in der Subgruppe der Patienten mit Nachweis einer FLT3-Mutation.
Gilteritinib ist zugelassen für die Therapie von Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML. Der G-BA hat aufgrund des Orphan-Drug-Status den Bericht selbst erstellt. Einen Überblick über die Subgruppen und Bewertungsvorschläge gibt Tabelle 1.
Unsere Anmerkungen sind:
- Basis der frühen Nutzenbewertung von Gilteritinib bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer AML und FLT3-Mutationen ist ADMIRAL, eine multizentrische, randomisierte, offene Phase-III-Studie.
- Der Kontrollarm der Zulassungsstudie mit dem Einsatz hoch oder niedrig dosierter Chemotherapie entspricht dem Vorgehen in Deutschland und ist als zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) geeignet.
- Gilteritinib führt gegenüber der Standardchemotherapie zu einer Steigerung der Rate kompletter Remissionen und zu einer Verlängerung des medianen Gesamtüberlebens. Die Überlebensrate nach 2 Jahren ist nicht erhöht.
- Die Rate des Auftretens schwerer Nebenwirkungen ist in den beiden Studienarmen insgesamt gleich, bezogen auf die Therapiedauer im Gilteritinib-Arm niedriger als unter Chemotherapie.
- Daten zur Lebensqualität sind aufgrund der sehr kurzen Behandlungsdauer im Kontrollarm methodisch schwer auswertbar. In der klinischen Beobachtung werden Faktoren wie die ambulante Durchführung einer oralen Therapie, Transfusionsunabhängigkeit und die Vermeidung belastender Nebenwirkungen wie Übelkeit und Erbrechen von den Patienten als Gewinn an Lebensqualität erlebt.
Gilteritinib ist einer Standardchemotherapie bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer, FLT3mut AML überlegen und eröffnet die Chance zur Erhöhung der Rate langfristiger Heilungen.